jueves, 27 de febrero de 2014

Las bioempresas protagonizan el desarrollo de medicamentos huérfanos


"El 61 por ciento de los medicamentos que recibieron una designación huérfana en Europa entre 2010 y 2012 procedían de pequeñas empresas, según un estudio publicado en la revista Nature y llevado a cabo por expertos de la Agencia Europea del Medicamento". Con estas palabras, se inicia un artículo,
cuya lectura recomiendo encarecidamente, publicado en la revista "Redacción Médica". El título de ese artículo es: "Las pymes protagonizan el desarrollo de medicamentos huérfanos".

    Como investigador y como emprendedor, me parece muy importante resaltar el hecho de que las empresas biotecnológicas, que también se suelen llamar bioempresas, y cuyo tamaño suele ser pequeño, son los principales protagonistas del desarrollo de fármacos. Los "otros" protagonistas son las empresas de mayor tamaño. Pero no existe ningún caso en el que los medicamentos hayan sido desarrollados por parte de instituciones académicas, universidades, hospitales, o centros de investigación. Dicho de otro modo: la investigación básica, que se lleva a cabo en las universidades y hospitales, sólo puede contribuir a la comprensión de los mecanismos que desencadenan las enfermedades; también puede contribuir a la identificación de posibles dianas terapéuticas, e incluso puede llegar hasta la construcción de herramientas para la identificación de moléculas potencialmente terapéuticas (los futuros fármacos). Pero eso no es suficiente, pues los programas de investigación académica suelen finalizar con la publicación de los resultados en revistas científicas, momento en el cual los investigadores suelen iniciar un nuevo proyecto, o un nuevo subproyecto. El camino que resta hasta que un fármaco llegue a la estantería de las farmacias es mucho más largo y suele quedar desatendido, en la mayoría de los casos.


    Esas contribuciones de los centros de investigación, las universidades y los hospitales son, por supuesto, determinantes para el avance la investigación biomédica, pues permiten generar nuevos conocimientos sobre las causas de las enfermedades. También permiten emitir hipótesis sobre los posibles tratamientos para combatirlas. Sin embargo, dichas contribuciones no son, de ninguna manera, suficientes para que ese conocimiento se transforme en nuevos medicamentos. Dicho de otra forma: el conocimiento básico todavía tiene que trasladarse al paciente a través de largos y complejos mecanismos de transferencia de conocimiento, que, en ocasiones, requieren la creación de nuevas bioempresas que sean capaces de absorber ese conocimiento. Esto es lo que se llama innovación biomédica o bien investigación traslacional.

    Con frecuencia, las asociaciones de pacientes tienen una visión distorsionada respecto del verdadero papel que juegan las empresas en la investigación biofarmacéutica. Es habitual encontrar opiniones contrarias a la participación de las empresas en la investigación biomédica, opiniones que calan con frecuencia en las agencias y fundaciones financiadoras de la investigación. Dichas opiniones sólo se pueden basar en la falta de información, pues es un hecho incuestionable que las únicas vías que conducen al desarrollo de cualquier tipo de medicamento pasan por la participación de empresas especializadas en el desarrollo biofarmacéutico, las cuales, por supuesto, colaboran con los investigacores académcos que trabajan en las universidades, los hospitales y los centros de investigación.

    Engranar los intereses de de la industria biofarmacéutica (y sus inversores) con los de los investigadores académicos, las instituciones y todos los actores implicados, constituye una de las claves de la investigación biomédica traslacional. Para que haya fluidez en esas relaciones, se necesita una actitud social abierta y, por supuesto, una absoluta transparencia en todo ese proceso, de principio a fin.

   Un ejemplo de investigación traslacional, iniciada en la universidad y transferida a la industria biofarmacéutica es la que ha llevado a descubrir una molécula potencialmente terapéutica para combatir la Distrofia Miotónica, una enfermedad rara de causa genética. Estas investigaciones se iniciaron, hace ya más de una década, en el Departamento de Genética de la Universidad de Valencia, concretamente en el Grupo de Investigación sobre Genómica Traslacional. Los resultados de esa línea de investigación llevaron a la creación de una empresa spin off de la Universidad de Valencia: el laboratorio biofarmacéutico Valentia BioPharma. Este laboratorio está desarrollando varias moléculas que son una promesa de posible tratamiento para combatir la Distofia Miotónica, una enfermedad genética rara.

    Valentia BioPharma ha sido noticia en varias ocasiones por su programa de investigación biomédica orientado a la lucha contra las enfermedades raras, pero recientemente ha alcanzado un hito en su programa de investigación, tras ocho años de investigación: la designación de el estatus de "Medicamento Huerfano" para una de sus moléculas, por parte de la Agencia Europea del Medicamento:

"La Comisión Europea ha concedido al compuesto VLT015 la designación de 'medicamento huérfano' para el tratamiento de la distrofia miotónica de tipo 1 (DM1) y 2 (DM2) después de la adopción de una opinión positiva por el Comité para Medicamentos Huérfanos (COMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA)". Con estas palabras empieza el artículo publicado en el diario digital Valencia Plaza, cuya lectura recomiendo y cuyo título es: 


    Para que haya más medicamentos contra las enfermedades raras, necesitamos que nazcan muchas más empresas de base científica (bioempresas de todo tipo), más transferencia de conocimiento, más inversión en este tipo de empresas y más colaboración entre los agentes implicados. Es un reto conseguir todos estos objetivos, de manera simultánea, pero es el único camino que garantiza que haya más una verdadera investigación traslacional que llegue hasta lo que realmente necesitan las personas afectadas: nuevos medicamentos para combatir las enfermedades.

    Con el fin de contribuir a elilminar todas las barreras que tiene el emprendimiento científico, hace algo más de un año nació la Asociación Española de Emprendedores Científicos. Todas las personas interesadas en esta problemática al emprendimiento científico, la innovación biomédica y la transferencia de conocimiento son bienvenidas y están convocadas a participar en el II Congreso Nacional de Científicos Emprendedores, que tendrá lugar en Granada en noviembre de 2014. Allí podremos ver en accion a numerosos emprendedores, inversores e investigadores inquietos que ya son conscientes de la importancia de emprender en ciencia.



Todos los años, el 28 de febrero, es el Día Mundial de las Enfermedades Raras. Desde numerosas asociaciones de todo el mundo, se busca que los ciudadanos sean consciente del problema que representan las Enfermedades Raras, que afectan aproximadamente al 6% de la población. El problema fundamental asociado a estas enfermedades es la enorme diversidad de enfermedades raras (unas 6.000). Esto hace extraordinariamente compleja su investigación y, por tanto, el desarrollo de tratamientos para combatirlas. Sabemos que la mayor parte de las enfermedades raras tienen una causa genética. Esto permite diagnosticarlas mediante técnicas de diagnóstico genético. Pero conseguir tratamientos para combatirlas es una tarea titánica.

Los científicos tenemos por delante un reto muy importante: orientar nuestra investigación hacia la comprensión de las enfermedades raras y pensar en la gran cantidad de personas afectadas por estas enfermedades para las cuales, en muchos casos, no existe ningún tratamiento efectivo. Ha llegado el momento en el que sobran las palabras. Ya no es momento de "hablar" sobre la investigación traslacional sino de actuar y de implicarse, de manera activa, en la innovación, la transferencia de conocimiento y, cuando no haya más opciones, el emprendimiento científico a través de la creación de bioempresas.


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